Menu Close

Kontrola ewolucji – Edycja genomu

Edycja genomu metodą CRISPR/Cas9 wprawdzie jest wielkim osiągnięciem, ale to tylko wierzchołek góry lodowej. Technologia ta jest postrzegana  jako niemal magiczna – i słusznie, bowiem pozwala ona

naukowcom na zmianę DNA żywych komórek, w nadziei osiągnięcia od dawna najbardziej pożądanego celu medycyny, a mianowicie leczenia chorób na poziomie genetycznym.

To naprawdę wielkie osiągnięcie.
Szacuje się, że blisko 6000 chorób spowodowanych jest przez mutacje genetyczne, a tylko 5% z nich może być leczone.  Na przykład anemia sierpowata – choroba bardzo często śmiertelna, spowodowana jest przez pojedynczą mutację w jednym z trzech miliardów par zasad DNA ludzkiego ciała. Jest to mały, ale dobrze już rozumiany błąd w kodzie genetycznym, wobec naprawy którego do tej pory medycyna była bezradna. System CRISPR/Cas9, często opisywany jako nożyczki DNA, może skupić się na tej  kłopotliwej parze zasad, które powodują niedokrwistość sierpowatą i je po prostu wymienić. Z uwagi na jego znaczenie w genetyce, CRISPR jest obecnie przedmiotem kontrowersji i gorących debat na temat implikacji etycznych i wojny prawnej o to, kto jest właścicielem tej technologii. Amerykański Urząd Patentowy zadecydować ma czy University of California, Jennifer Doudna z Berkeley czy Feng Zhang z Broad Institute MIT, będzie właścicielem patentu na wykorzystanie CRISPR do edycji eukariotycznych genomów. Decyzja znacząco wpłynie na kilka mocno finansowanych startupów tworzonych w celu opracowania metod leczenia za pomocą tej terapii genowej. Choć walka o przejęcie kontroli CRISPR jest bardzo ważna, to jednak jest to zaledwie wierzchołek góry lodowej.

Góra lodowa zwana edycją genomu.
Sekwencje CRISPR naturalnie występują w pierwotnych systemach immunologicznych i znajdują się w około 40 procent bakterii i 90 procent archeonów (jednokomórkowe mikroorganizmy), a Cas9 jest tylko jednym z wielu białek związanych z sekwencją CRISPR. System CRISPR/Cas9, jest więc tylko jedną z wielu możliwych nowych technik edycji genów w komórkach żywych. Debatę na temat patentu można porównać do debaty z 1885 roku, kiedy konkurencji udało się skopiować patent Edisona na żarówki z włókien papierowych  … tylko nie miało to już większego znaczenia, bo Edison wymyślił w międzyczasie lepszą już żarówkę. Obecnie technika CRISPR/Cas9 jest ogromnym odkryciem, ale być może jest już na najlepszej drodze by zostać wypartą  przez nowsze i lepsze  metody. We wrześniu ubiegłego roku, Zhang i jego zespół z Broad Institute opublikowali w „Cell” opracowanie opisujące jeszcze prostszy i bardziej precyzyjny system do edycji genomu przy użyciu enzymu Cpf1 zamiast Cas9. Metoda Cpf1 jest lepsza niż Cas9 z kilku powodów. Co najważniejsze, Cpf1 tnie DNA inaczej niż Cas9. Cas9 przecina obie nici DNA w tym samym miejscu, pozostawiając “tępe końcówki”, które często podlegają mutacji podczas ponownego połączenia. Cięcia Cpf1 są kompensowane, dzięki czemu naukowcy mogą zintegrować kawałek DNA znacznie  dokładniej – łatwo  obniżając szanse niepożądanych mutacji. “Widzimy wiele więcej możliwości na przyszłość, nawet nie biorąc pod uwagę  już istniejących metod edycji genomu z wykorzystaniem Cpf1 i Cas9, lecz myślimy także o innych enzymach, które mogą być wykorzystane do dalszych postępów jego edycji”, mówi Zhang. Edycja genomu będzie bez wątpienia rozwijać się w szybkim tempie. Naukowcy będą nadal eksperymentować z metodami występujących naturalnie i pomysł by pewnego dnia, gdy lepiej zrozumiemy te procesy, stworzyć całkowicie nową, sztuczną metodę edycji genomu nie jest wcale taki szalony. Zastosowana metoda czy problem do której firmy lub uczelni należy patent, to są jednak drobiazgi w porównaniu z faktem, że wkraczamy w erę gdzie ludzie mają bezprecedensową możliwość kontrolowania własnej ewolucji. Jak mówi Juan Enriquez, jesteśmy na drodze do stania się Homo Evolutis: gatunkiem, który może świadomie kontrolować naszą własną biologię i ewolucję. Ludzie bowiem dążyli zawsze do osiągnięcia coraz większej kontroli nad biologią i ochroną środowiska, a dzisiaj jesteśmy bliżej tego niż kiedykolwiek, nie tylko w zakresie możliwości eliminowania chorób genetycznych, ale także adaptując najlepszą biologię z królestwa zwierząt, do rozwoju naszego gatunku. Wszystkie nasze organy mają pewne słabości genetyczne i podczas gdy natura używa swych własnych metod  by dostosować i poprawić ludzkie ciało, to obecnie wchodzimy w erę gdy będziemy w stanie świadomie rozwijać własną biologię i kontrolować naszą ewolucję. Problemy wynikające z prostoty CRISPR lub innych technologii edycji genomu, że są zbyt łatwe, zbyt tanie i zbyt skuteczne, a przez to zbyt niebezpieczne z uwagi na możliwość dostania się w niepowołane ręce, należy zestawić z potencjalnymi korzyściami. Dla rodziców dzieci urodzonych z wyniszczającymi chorobami genetycznymi lub dla ludzi, którzy doświadczają ich późniejszym wieku, możliwość zdrowego życia jest bez wątpienia warta potencjalnego ryzyka. Oczywiście, będzie wiele prawnych, politycznych, technicznych i etycznych przeszkód do pokonania, zanim edycja genomu będzie powszechnie zastosowana na ludziach, ale to jest już tu i teraz i wiemy, że jest możliwe i że będzie dalej rozwijane.

Pytanie brzmi tylko: w jaki sposób zmieni to nas, ludzi?

 

wg. Sveta McShane
Singularity Hub | Sty 21, 2016

Leave a Reply

Your email address will not be published.